Використовуючи генну терапію, вчені змогли зупинити прогресуючу дегенерацію сітківки очей собак. Можна сподіватися, що надалі ці дослідження приведуть з створенню способу збереження зору страждають від цієї недуги людям.

Пігментна дистрофія сітківки є захворюванням переданим у спадок. З розвитком хвороби сітківка - чутлива до світла тканина, встеляли внутрішню поверхню очі - вироджується, що призводить до сліпоти. Приблизно один з чотирьох тисяч чоловік, схильна до цього розладу.

"Дослідження показують, що коригувальний ген може зупинити процес втрати зорових рецепторів в сітківці. Крім того, стає ясно, що лікування можливе і на середній стадії захворювання, тобто розширюються тимчасові рамки застосування терапії," - заявив на прес-конференції доктор Нірах Агарвол (Neeraj Agarwal), керівник програми досліджень в Національному інституті очних захворювань (National Eye Institute, US).

Близько 70 відсотків людей, хворих на дистрофію сітківки у формі, пов'язаної з порушенням гена зчепленого з X-хромосомою, несуть в своєму геномі мутацію. Ця мутація призводить до втрати функціонування регулятора ГТФази, гена, який кодує синтез білка, необхідного для нормального функціонування клітин-фоторецепторів. А адже саме ці клітини і перетворять світло в сигнали, які посилає потім мозку.

Вчені з Пенсільванського і Флоридського університетів впровадили ген здорового регулятора ГТФази в аденоассоціірованних вірус, а потім з його допомогою лікували один з очей кожної собаки тестируемой групи, а друге око терапії не піддавався. Таким чином, друге око цих собак можна було використовувати в якості контрольного.

Вчені фіксували зображення сітківки, вивчаючи її зміни з ходом часу, для цього вони використовували фарбування антитілами. Дослідники змогли спостерігати, що ін'єкція здорових генів допомогла зберегти функціонування зорових рецепторів тих очей тварин, які піддавалися лікуванню. Здоров'я собак було підтверджено також за допомогою тестів проходження лабіринту в умовах слабкого освітлення. Собаки проходили лабіринт краще, коли був відкритий те око, який піддавався терапії, і гірше - коли відкритий був контрольний очей.

Дослідники повідомляють, що вони планують продовжувати перевірку даного методу лікування на загальну безпеку. А також будуть працювати над усуненням навіть найменшої можливості прояву токсичності використовуваних в терапії вірусів, перш ніж перейдуть до клінічних випробувань даної методики на людях.